医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2018.11.12

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医药生物全球视野 –西南证券海外医药一周资讯(2018.11.12

•首个口服快速缓解双相抑郁新药出现获美FDA突破性药物认定

NeuroRx是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发靶向大脑NMDA受体的速效抗抑郁药物(RAAD)。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物NRX-101突破性药物资格(BTD*),用于治疗经氯胺酮或其他有效疗法初步稳定病情后的伴有急性自杀意念与行为(SBD)的重度双相抑郁症患者。值得一提的是,NTX-101是第一种获得BTD的口服速效抗抑郁药,之前FDA还授予了该药快速通道地位。美国每年有超过15万人需要接受紧急护理,每年有超过2.5万人死于这种致命性的疾病。双相抑郁症又称躁狂抑郁症,患者存在着非常高的自杀风险,超过50%的患者在某一时刻试图自杀,多达20%的患者死于自杀。目前,FDA批准的唯一治疗自杀性双相抑郁症的方法是电惊厥疗法(ECT),该疗法可增加大脑中谷氨酰胺(Glx)的水平。尽管有效,但ECT却有着许多众所周知的不良副作用,包括精神混乱和记忆丧失。今年4月,NeuroRx公司收到了FDA的生物标志物支持函,证明该公司有证据表明口服DCS增加了Glx水平,而这一现象在5-羟色胺靶向性(SSRI)抗抑郁药物类别中是观察不到的。*BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物,在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。(The Pharma Letter,新浪医药)

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•血友病基因疗法前赴后继 UniQure改良版药物激活31%血凝因子

日前,UniQure公司发布了改良版血友病B基因治疗AMT-061的2b期临床试验积极数据,患者在接受基因治疗6周后凝血因子IX可达到正常水平的31%。这使得UniQure在追赶竞争对手SparkTherapeutics的道路上取得了重要的一次进步。B型血友病作为一种X染色体隐性遗传疾病,患者绝大部分是男性,发病率大约为3.5万分之一。由于患者体内缺乏必要的凝血因子IX(FIX)而造成的凝血功能障碍。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子,但是患者需要每周多次接受输血,长期输血也会带来许多副作用和很大的经济负担。来自B型血友病患者自然病史的数据表明,当患者血液循环系统中FIX活性水平超过12%时,就被认为足以减少关节出血风险和对预防性输注凝血因子的需求。如果uniQure最终3期试验能够成功并获批上市,无疑会为这家公司带来巨大的利润。相比较于Spark公司,UniQure其实是较早进行血友病基因疗法的公司,当然也一直是Spark的主要竞争对手。虽然Spark公司SPK-9001比uniQure公司AMT-060显示出使患者具有更高的凝血因子IX表达水平。但UniQure认为,在安全性上自己可能更胜一筹。此次进行试验的基因治疗为AMT-061,是建立在AMT-060基础之上的一个改良版本。(FierceBiotech,医药第1时间)

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•益普生靶向抗癌药Cabometyx获欧盟批准

法国制药公司益普生(ipsen)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准靶向抗癌药Cabometyx(cabozantinib)20mg、40mg、60mg片剂一个新的适应症,作为一种单药疗法用于之前已接受索拉非尼(sorafenib)治疗的晚期肝细胞癌(HCC)成人患者的二线治疗。cabozantinib是一种口服药物,通过靶向抑制MET、VEGFR2 及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用,能够杀死肿瘤细胞,减少转移并抑制血管生成。目前,cabozantinib胶囊剂型正以品牌名Cometriq销售,在美国用于进展性转移性甲状腺髓样癌(MTC)的治疗,在欧盟用于进展性不可切除性局部晚期或转移性MTC的治疗。此外,cabozantinib片剂剂型正以品牌名Cabometyx销售,用于既往接受血管内皮生长因子(VEGF)靶向疗法治疗失败的晚期肾细胞癌(RCC)患者。在美国和欧盟,Cabometyx分别于2016年4月和9月获批上述适应症,批准剂量包括20mg、40mg、60mg,其推荐剂量为每日口服一次60mg。今年5月,Cabometyx再获欧盟批准,用于中高危晚期RCC的一线治疗。在美国方面,Cabometyx已于2017年12月19日获得FDA批准用于晚期RCC的一线治疗。(wallstreet-online.de,生物谷)

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•百时美“诺奖级”免疫组合疗法Opdivo+Yervoy即将上市欧盟

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